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骨髓增生異常綜合征肖志堅(jiān)2025觀點(diǎn) 距難治性貧血概念的提出已有八十余年了,但醫(yī)學(xué)界對 骨髓增生異常綜合征(myelodysplastic syndrome,MDS)[ 最近已 更名為骨髓增生異常腫瘤(myelodysplastic neoplasm,MDS)] 這 組疾病的了解尚不深入。我國在這方面起步較晚,1963 年郝玉書 教授首次在國內(nèi)介紹了 MDS(當(dāng)時稱白血病前期),在楊 崇禮教授和郝玉書教授的帶領(lǐng)下,我國在 20 世紀(jì) 80 年代開啟了 MDS 的相關(guān)研究。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(血液學(xué)研究所) 率先在國內(nèi)成立了第 1 個 MDS 和 MPN 診療中心,并于 2008 年 被國際 MDS 基金會授予MDS 卓越中心稱號。 這本書是在《骨髓增生異常綜合征肖志堅(jiān) 2018 觀點(diǎn)》的基 礎(chǔ)上進(jìn)行更新的,編寫時突出了以下幾個特點(diǎn):其一,重點(diǎn)對我 國血液科醫(yī)師對于 MDS 理解可能存在的誤區(qū),如 dysplasia 的含 義、MDS 是一種髓系腫瘤同時又是一種骨髓衰竭性疾病等問題進(jìn) 行闡釋。其二,隨著第二代測序技術(shù)在臨床中的廣泛應(yīng)用,MDS 的基因突變譜系逐漸明晰。近年來,以基因突變作為單克隆造血 的分子標(biāo)志,骨髓增生異常綜合征的診斷與分型取得了重要進(jìn)展, 但同時也帶來了新的挑戰(zhàn)。據(jù)此,對新提出的潛能未定克隆性 造血(CHIP)意義未明克隆性血細(xì)胞減少(CCUS)等概念、 WHO(2022)MDS 診斷標(biāo)準(zhǔn)MDS 國際共識分類(ICC)基 因突變與 MDS 預(yù)后基因突變與療效預(yù)測MDS 分子靶向 治療臨床試驗(yàn)MDS 免疫治療和IWG 2023 療效標(biāo)準(zhǔn)等 悉數(shù)進(jìn)行了解讀。其三,關(guān)于治療,強(qiáng)調(diào)了規(guī)范二字。 由于本人知識有限,觀點(diǎn)選擇上也難免存在個人對 MDS 的理解而帶來的偏頗,文字表述也可能不盡臻善,敬請讀 者斧正。
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